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El fármaco desarrollado por una universidad japonesa ya demostró ser eficaz contra un tipo de esclerosis lateral amiotrófica. Investigadores buscan avanzar hacia las pruebas humanas.

La Universidad Yamagata, ubicada en Japón, anunció este viernes que sus investigadores descubrieron que un medicamento desarrollado para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer también es eficaz para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), más comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig.

Según informó la institución, el fármaco identificado sería capaz de frenar la aglomeración anormal de proteínas que causa la enfermedad neurodegenerativa progresiva. Con un tratamiento efectivo, la debilitación de músculos que deja a los pacientes con ELA sin la capacidad de caminar, hablar, comer y, finalmente, respirar, podría evitarse.

Mientras existen medicamentos ideados para ralentizar el avance de la enfermedad, aún no se conoce de ninguno que trabaje en detenerla. De acuerdo con el director del centro de investigación sobre ELA del Hospital Nacional de Yamagata, Takeo Kato, el nuevo medicamento en desarrollo será el primero de su tipo en trabajar sobre la proteína acumulada en el cerebro y la médula espinal para detener de manera definitiva la ELA.

La enfermedad mortal se caracteriza por la agregación de proteínas ubiquitinadas en las neuronas motoras afectadas, acción que deriva en la debilitación de la musculatura de los pacientes. Bajo el nuevo medicamento, el equipo de investigación japonés ya logró frenar la agregación de proteínas en ratones con ELA cultivada en laboratorio al administrar el fármaco candidato.

La universidad proyecta comenzar con pruebas humanas en 2024.

Mientras los resultados preliminares son significantes, la investigación recién comienza. Los ratones utilizados en el ensayo padecían de ELA familiar o hereditaria, el tipo menos común. Por ende, el siguiente paso en el desarrollo del medicamento será llevar a cabo experimentos en ratones con la ELA esporádica o no hereditaria, la más frecuente. El equipo de investigación tiene como objetivo iniciar ensayos clínicos con pacientes humanos en 2024.

Los investigadores continuarán trabajando en el medicamento que, esperan, podrá asistir a las aproximadamente 10,000 personas en Japón que sufren de ELA. Según Mitsubishi Tanabe Pharma Corp, cada año se diagnostican entre 1,000 y 2,000 personas con la enfermedad en el país asiático, mientras que la enfermedad afecta a 5 de cada 100.000 personas en todo el mundo.

Se cree que la enfermedad de Alzheimer, la causa más común de demencia, es causada por depósitos de un fragmento de proteína llamado beta-amiloide y fibras retorcidas de otra proteína llamada tau que se acumulan en el cerebro, según la Asociación de Alzheimer. Gracias a sus similitudes, los científicos de la institución japonesa esperan poder aplicar lo aprendido en el medicamento para ELA en futuras investigaciones sobre el Alzheimer.

Imagen de portada: Gentileza de Crónica

FUENTE RESPONSABLE: Crónica. Argentina.

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